关于美而绽放-庞贝病患者援助项目启动说明

        北京康盟慈善基金会（“基金会”），为了尽可能的满足庞贝病患者及其家庭使用美而赞®的治疗需求、减轻其医药费用负担，为患者尽力延长生的希望，基金会计划于2024年11月设立“美而绽放-庞贝病患者援助项目”，旨在减轻患者经济负担，提高患者的生存几率和生活质量。

援助对象：

        本项目援助对象为持有中华人民共和国居民身份证/军官证的大陆患者。患者确诊为庞贝病（国家药品监督管理局已经批准的美而赞®适应症），根据医生的处方自愿接受美而赞®治疗，自愿申请知晓并签署患者知情同意书，同时按照项目规定如实提交申请材料。若未成年患者无法提供中华人民共和国居民身份证,需提交户口簿或户口所在地公安机关出具的身份证明。经基金会审核通过的患者，可接受美而赞®药品援助。

援助方案：

        1）除浙江地区以外的区域

        项目启动后，庞贝病患者遵医嘱及药品使用说明规范，每使用4个月的美而赞®，且经项目医生评估确认仍需进一步治疗，并经项目办公室审核并通过的，则为其援助2个月免费治疗的美而赞®。援助药品剂量与患者遵医嘱临床使用时的平均剂量一致。

       2）浙江地区

       针对浙江地区当地符合医保政策要求的参保患者，遵医嘱及药品使用说明规范，每使用2个月美而赞®药品治疗，且经项目医生评估仍需进一步治疗，并经项目办审核通过的，则为其援助1个月免费治疗的美而赞®药品。援助药品剂量与患者遵医嘱临床使用时的平均剂量一致。

        从2024年1月至项目启动期间（“追溯期”），遵医嘱及药品使用说明使用美而赞®的庞贝病患者，项目启动后，经项目医师评估确认仍需进一步治疗，且提供追溯期临床使用证明的，经项目办公室审核后，可按项目方案予以援助。

       在项目执行期间，患者可以按照此方案循环申请，直至疾病出现不可耐受不良反应、项目医师认为患者不适合继续使用、患者自愿退出、援助药品已发放完毕或其他原因导致的项目终止。

       为保障项目顺利开展执行，特邀请医院、医师、药店参与本项目，为患者共筑生命之桥！

北京康盟慈善基金会

二〇二四年十月

说明：基金会本项目筹备中，最终以项目正式启动公告为准。