一项接受酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性髓性白血病慢性期患者的患者报告结局的观察性研究项目介绍

一、项目背景

       慢性髓性白血病（Chronic Myeloid Leukemia, CML），作为一种影响血液及骨髓的恶性肿瘤，长期以来对患者的生存质量和生命安全构成了严重威胁。CML的慢性期（Chronic Phase, CP）是疾病发展的早期阶段，此时疾病进展较慢，但若不进行有效治疗，最终可能进展至更为严重的加速期或急变期。

       近年来，随着医学科技的不断进步，酪氨酸激酶抑制剂（Tyrosine Kinase Inhibitors, TKIs）类药物的问世为CML的治疗带来了革命性的变革。TKIs能够有效抑制BCR-ABL融合基因产生的异常酪氨酸激酶活性，从而控制疾病进展。伊马替尼作为第一代TKI，已在全球范围内广泛应用，并显著提高了患者的生存率。然而，部分患者对伊马替尼存在耐药性或不耐受性，这促使了第二代TKIs，如尼洛替尼、达沙替尼和博舒替尼等药物的研发和应用。

       尽管TKIs在临床上取得了显著的疗效，但患者的长期治疗过程中仍面临诸多挑战。治疗的副作用、经济负担、心理社会支持等均可能影响患者的生活质量和治疗依从性。此外，TKIs治疗的长期效果和患者报告的结局（Patient-Reported Outcomes, PRO）之间的关系尚需进一步研究。

        鉴于以上背景，北京康盟慈善基金会计划于2024年8月开展“一项接受酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性髓性白血病慢性期患者的患者报告结局的观察性研究项目”，进行多中心、开放、非干预、观察性研究，以探究TKI治疗CML-CP患者中的患者报告结局（PRO），旨在通过观察性研究，深入了解TKIs治疗对CML-CP患者生活质量的影响，评估不同TKIs治疗策略对患者PRO的影响，并探索疾病管理实践与TKI治疗效果及健康相关生活质量（Health-Related Quality of Life, HRQoL）之间的关系。通过对925例CML-CP患者的长期跟踪观察，我们期望为临床提供更为精准的治疗决策依据，为患者带来更为人性化的疾病管理方案。

二、项目名称

       一项接受酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性髓性白血病慢性期患者的患者报告结局的观察性研究项目

三、项目内容

        资助对象：从事CML-CP治疗和生活质量研究的医学专家、临床医生

        研究类型：多中心、开放、非干预、观察性研究

        研究对象：酪氨酸激酶抑制剂治疗慢性髓性白血病慢性期患者的患者

        研究方法：使用EORTC-QLQ-C30和QLQ-CML24量表评估生活质量；0、3、6、12、18、24个月进行数据收集

        最终产生患者报告结局（PRO）报告

三、项目周期

       2024年8月至2026年7月

四、项目参与方式

       项目邮箱：xiongchunmei@bjhacf.org